Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per sconfiggere il tumore. Lo hanno fatto i medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma con un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente – spiegano – rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente con un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio.
Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.
La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.
Qui tutti i dettagli sulla sperimentazione.
Inutile dire che i complimenti al team sono numerosissimi:
Orgogliosi dei risultati ottenuti dai ricercatori del Bambin Gesù: uno studio tutto italiano che la Regione Lazio ha contribuito a realizzare e che dà un grande segnale di speranza per la cura delle malattie oncologiche sui bambini https://t.co/43cqEAYDIl
— Nicola Zingaretti (@nzingaretti) 1 febbraio 2018
Bimbo curato al Bambino Gesù, il ministro Lorenzin: «La terapia genica un successo della nostra ricerca».
Veramente l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù non è italiano, appartiene alla Città del Vaticano.
— Ugo Quinzi (@UgoQuinzi) 1 febbraio 2018