La terapia genetica che ha sconfitto la leucemia

La piccola Layla Richards aveva provato tutti i trattamenti possibili contro l’aggressiva forma di leucemia che l’ha colpita, quando i medici Great Ormond Street Hospital (GOSH), hanno fatto la cosa giusta decidendo di somministrarle una terapia sperimentale a base di cellule modificate geneticamente.

LA LEUCEMIA INCURABILE È STATA SCONFITTA –

Una bimba di un anno colpita da una grave forma di leucemia, risultata refrattaria a ogni cura, è stata sottoposta a  un’innovativa terapia messa a punto da ricercatori britannici e dalla società francese di biotech Cellectis che, riassumendo, ha creato per lei nuove cellule immunitarie irriconoscibili dalle difese della malattia, e progettate appositamente per distruggere le cellule leucemiche, conosciute anche come «blasti».

UN MIRACOLO DELLA GENETICA –

Due mesi dopo l’inizio della terapia non c’è più alcuna traccia della leucemia e ora Layla è tornata a casa. Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street Hospital ha parlato di «quasi un miracolo». Il trattamento di ingeneria genica cellulare è stato messo a punto dai ricercatori del GOSH e dell’University College London (UCL) collaborando con la società francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare trial clinici per la terapia, che inizieranno il prossimo anno.

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UNA TERAPIA INNOVATIVA –

La tecnica consiste nell’aggiungere due nuove geni, da un donatore sano, alle cellule dei linfociti T (globuli bianchi), che così «armati» li rendono letali contro le cellule leucemiche. I geni sono stati rimossi, poi resi immuni dalle contromisure delle cellule leucemiche e «programmati» per colpire e uccidere le cellule della leucemia.